Korkunç tedavilere sahip korkunç bir hastalık için yeni umut ve eski bir engel

BenMelek

New member
Üç yıl önce Jesús Tilano, burnunda, sağ kolunda ve sol elinde büyük açık lezyonlar nedeniyle Kolombiya’nın yoğun ormanlık vadisindeki bir hastaneye gitti. Kendisine, gelişmekte olan ülkelerde tarlalarda veya ormanlarda çalışan yoksul insanları etkileyen, dişi bir tatarcık sineğinin ısırması yoluyla bulaşan parazitik bir hastalık olan leishmaniasis teşhisi konuldu.

Kendisine 20 gün boyunca günde üç enjeksiyon gerektiren ve her biri dayanılmaz derecede acı veren bir ilaç reçete edildi. 85 yaşındaki Bay Tilano, bunları alabilmek için şehre defalarca pahalı otobüs yolculukları yapmak zorunda kaldı. Daha sonra böbrekleri iflas etmeye başladı; bu, ilacın yaygın bir yan etkisi olduğu gibi kalp yetmezliği ve karaciğer hasarına da yol açtı.

Bay Tilano, “İyileşme daha önce yaşadığımdan daha kötüydü” dedi.

Leishmaniasis, bir yüzyılda çok az değişen, korkunç tedavileri olan korkunç bir hastalıktır. Bay Tilano’nun kullandığı ilaç ilk kez 70 yıl önce uygulandı. Tüm tedaviler ağrılıdır, toksiktir, pahalıdır veya gerçekleştirilmesi zordur ve bir ay boyunca yatarak hastaneye yatırılmayı veya günlük ziyaretleri gerektirir.

Pek çok uzmana göre leishmaniasis, sözde “ihmal edilen tropikal hastalıklar” arasında başlı başına bir sınıfa giriyor çünkü keşfedilmesinden bu yana geçen 120 yılda, her gün enfeksiyona yakalanan iki milyon insana yardım etmek için hiçbir ilerleme kaydedilmedi. yıl.


Şimdi bu durum nihayet değişmeye başlıyor: Bay Tilano’nun 14 yaşındaki torunu Andrés Tilano, geçen yıl leishmaniasis hastalığına yakalandığında, Medellín’deki bir klinikte enfeksiyonunu birkaç gün içinde iyileştiren deneysel bir tedaviyle tedavi edildi.

Aldığı tedavi, Medellín’deki Antioquia Üniversitesi’ndeki küçük bir araştırma enstitüsü olan PECET olarak bilinen Tropikal Hastalıkları Araştırma ve Kontrol Programı tarafından geliştirilen birkaç tedaviden biri. Program, leishmaniasis için yeni tedaviler bulmak amacıyla, Cenevre merkezli kar amacı gütmeyen bir araştırma ve geliştirme kuruluşu olan İhmal Edilen Hastalıklara Yönelik İlaçlar Girişimi (DNDi) ile ortaklık kurdu.

Araştırmacıların değerlendirdiği tüm deneysel tedaviler şu anda mevcut olanlardan çok daha az toksik, stresli veya pahalı. Ancak bunların ihtiyacı olan milyonlarca insana ulaştırılmasında hâlâ büyük bir engel var.


Yeni tedavilerin hiçbiri geniş çaplı bir denemede test edilmedi, Kolombiya İlaç Ajansı tarafından onaylanmadı veya ulusal tedavi kılavuzlarına dahil edilmedi. Bir ilaç bir ilaç şirketi tarafından üretildiğinde, şirket pahalı ve zaman alıcı düzenleme sürecinde ona yol gösterecektir.


Brezilyalı entelektüel avukat Marcela Vieira, ancak ağırlıklı olarak yoksulları etkileyen bir hastalık için ilaçtan para kazanılamayacağını ve akademik veya kamu sağlığı kurumlarının bir ilacı sürecin sonuna kadar itecek kaynaklara nadiren sahip olduğunu söyledi. ilaç geliştirme ve erişim konusunda uzmanlık.

Küresel ilaç geliştirme sistemi uzun süredir deneyleri finanse edebilen ve insanları etkileyen hastalıkları tedavi edebilen özel şirketleri tercih ediyor. Bayan Vieira, leishmaniasis gibi hastalıklara ilişkin yeni araştırmaların, özellikle Brezilya, Güney Afrika, Hindistan, Küba ve Çin gibi orta gelirli ülkelerdeki kamu sektöründen ve akademik kurumlardan giderek daha fazla geldiğini söyledi. Düşük ve orta gelirli ülkeleri aşı ve tedavi alanında geride bırakan Kovid-19 salgını, ilaç geliştirme ve üretim kapasitesinin geliştirilmesine yönelik yeni yatırımların teşvik edilmesine yardımcı oldu.

“Bunu yapmak zorundayız çünkü bunu bizim için kimse yapmayacak” dedi Dr. Juliana Quintero, PECET’te leishmaniasis uzmanı ve araştırmacı.

Programın araştırma laboratuvarları Medellín’deki Antioquia Üniversitesi’ndeki hantal bir tuğla binanın altı katında yer alıyor. Zemin katta Dr. Kırsal kasabalardan otobüsle gelen Quintero hastaları. Çok az kişinin bir ay boyunca şehirde kalmayı göze alabileceğini biliyor; Kendisiyle birlikte eve gönderebileceği, ideal olarak ağızdan alabileceği bir tedavi istiyor. Leishmaniasis’e karşı ilaç geliştirmeye yönelik finansman çok az olduğundan, dünya çapındaki tropik ülkelerde hastalığın çeşitliliğine neden olan ailedeki 22 parazitin her birinde işe yarayan bir şey bulmayı umuyor.


Leishmaniasis araştırmacıları bölgenin yerli halkından ilham aldı: Test ettikleri bir ilaç, lezyonlara uygulanan bir jel, yerli halkın parazitle savaşmak için kullandığı bir bitkiden geliyor. Andrés Tilano’yu iyileştiren deneysel tedaviye termoterapi adı veriliyor ve lezyonların yakılmasıyla yapılan geleneksel yerli şifaya benziyor. Kliniğinde Dr. Quintero, lezyonun üzerine 50 santigrat derece ısı veren, derindeki paraziti öldüren, elde taşınan bir cihaz kullandı.


Bugün Dr. Quintero, enstitüsü tarafından geliştirilen iki tedaviyi geliştiriyor ve bunları, Kolombiya hükümeti tarafından henüz onaylanmadığı veya tescil edilmediği için sözde şefkatli kullanım modeli kapsamında hastaların kullanımına sunuyor.

Bay Tilano ve torunu, hastalığın en hafif formu olan kutanöz leishmaniasis hastasıydı. Parazit burnun içi gibi dokuları enfekte ettiğinde mukozal leishmaniasis’e veya parazit dalak, karaciğer veya kemik iliğine hareket ettiğinde visseral leishmaniasis adı verilen bir şeye dönüşebilir. Tedavi edilmediği takdirde hastalığın iç organlara ait formu vakaların yüzde 95’inden fazlasında ölümcüldür; Çoğu Afrika ve Asya’da olmak üzere her yıl yaklaşık 6.000 kişinin ölümüne neden oluyor. Ölümlerin sayısı, büyük ölçüde kala-azar olarak bilinen Hindistan’da leishmaniasis’in keşfi ve tedavisindeki ilerlemeler nedeniyle son yıllarda önemli ölçüde azaldı.

Mevcut tedaviler çok hantal ve elde edilmesi zor olduğundan, çok az hasta bu kursu tamamlıyor, Dr. Quintero. Bu, başka bir tatarcık sineğinin kendi ailesine veya topluluktaki diğer kişilere aktarabileceği, ilaca dirençli yeni bir parazit yaratır. Dr. Quintero kısa bir süre önce Bay Tilano’nun evini ziyaret ettiğinde, sonunda iyileşen lezyonlardan dolayı geniş dairesel yara izleri olan kızı ve torunuyla tanıştı.

Bay Tilano’nun hastalık konusunda yerel bir uzman haline gelen oduncu oğlu Luís, Dr. Quintero, kendisinin de leishmaniasis hastası olabileceğine inandığı bir komşusunu görmek için Cauca Nehri kıyısına kadar ona eşlik edecek. Meraklı sığırlarla dolu bir tarlayı ve dik bir nehir kıyısını geçtikten sonra, bir incir ağacının asmalarının arasından emekleyerek kıyıda altın arayan bir grup yaşlı kadınla karşılaştı. Komşu María de las Mercedes González’in (55) yüzünde büyük lezyonlar vardı ve Dr. Quintero, parazitin zaten burnunun kıkırdağına girip girmediğini belirlemek için cep telefonunun fenerini kullandı.


Bayan González, Dr. Quintero, tedavi olmadan karşılaştığı riski açıklamış ve tedavi için şehre günlük yolculuk yapmak için 10.000 dolar (yaklaşık olarak bir günlük madencilikte kazandığından yaklaşık 2,50 dolar daha fazla) harcamak zorunda kalacağı haberini yamıştı. En azından ilaçlar Kolombiya’nın halk sağlığı sistemi aracılığıyla ücretsiz olacak.

Kâr amacı gütmeyen kuruluş DNDi, ilk laboratuvar testlerinde leishmaniasis’e neden olan parazite karşı çalışabileceğini öne süren beş kimyasal yapıyı bulmak için 2,5 milyondan fazla bileşiği (ilaç geliştirmede standart bir ilk adım) taradı. Ancak örgütün Latin Amerika’daki ilaç keşif çalışmalarına liderlik eden Jadel Kratz, bu beş kişiden yalnızca bir veya ikisinin daha büyük klinik araştırmalara geçeceğini söyledi.

Erken keşifler ve klinik öncesi çalışmaların maliyetinin 10 ila 20 milyon dolar arasında olduğunu, güvenlik için ilk küçük klinik deneylerin ve bazı etkililik belirtilerinin yürütülmesinin ise 6 milyon dolara daha mal olabileceğini söyledi. İlacın işe yarayıp yaramadığını test etmek için hastalar üzerinde yapılacak geniş bir çalışma olan son aşama, en az 20 milyon dolara mal olacak; bu, kamu ve akademik araştırma ekiplerinin karşılayabileceğinden çok daha fazla.

“Bu işi yalnızca çokuluslu şirketlerin yapabilmesi yerel araştırmalar için büyük bir risk oluşturur” dedi Dr. PECET araştırma enstitüsünün müdürü olarak yakın zamanda emekli olan Iván Darío Vélez-Bernal.


Ancak DNDi’nin leishmaniasise odaklanması ve Hindistan, Kolombiya ve Brezilya’yı kapsayan bir ağdaki araştırmacıların çalışmaları meyvelerini vermeye başlıyor. Bugün hastalığın tarihinde benzeri görülmemiş bir şekilde beş ilaç Faz 1 denemelerinde ve bir diğeri de Faz 2 denemelerinde bulunuyor.

İlaçların sürecin bir sonraki aşamasına ne zaman ve nasıl ilerleyeceği belli değil. Cenevre’deki Lisansüstü Uluslararası ve Kalkınma Çalışmaları Enstitüsü Küresel Sağlık Merkezi’nde araştırmacı olan Bayan Vieira, kamu sektörü kurumlarından gelen ilaçların bir şampiyon olmadan solma eğiliminde olduğunu söyledi.


Brezilya veya Hindistan’daki kamu sağlığı kuruluşlarından gelen ilaçların, gelişmiş bir ülkedeki bir ilaç şirketi tarafından geliştirilen ilaçlardan önemli yönlerden sıklıkla farklı olduğunu belirten Dr. Kratz: “Bunları geliştiren bilim insanları, başlangıçtan itibaren erişim konusunu düşünüyor ve tasarladıkları her şeyin, kaynak açısından zayıf bir sağlık sistemi tarafından sağlanması gerektiğini biliyorlar.

Kolombiya ve komşu Brezilya’da leishmaniasis öncelikle çiftçileri, ağaç kesicileri ve madencileri, yani çalışmaları nedeniyle tatarcıklarla düzenli olarak temas eden insanları etkiliyor. Ancak iklim değişikliği sineğin yaşam alanının hızla genişlemesine neden oluyor ve Dr. Quintero, yarı kentsel bölgelerden gelen vakaları giderek daha fazla tedavi ediyor. Kolombiya’nın büyük ölçüde ormanda yaşanan uzun iç savaşı sırasında parazit askerlere de bulaştı ve ülke çapındaki vakaların yarısına yakınını oluşturdu. Bu nedenle Ordu bir tedavi bulma konusunda istekliydi ve bazı deneysel ilaçların test edilmesine yardımcı oldu.


Bayan Vieira, Kolombiya hükümetinin PECET’in deneysel tedavileri için Faz 3 denemesini finanse etmeyerek bir fırsatı kaçırdığını söyledi.

“Denemeler pahalı, ancak kâr amacı güden bir şirket tarafından geliştirildiyse, tedaviden veya hasta olduklarında ve tedaviye erişimleri olmadığında zaten ödemek zorunda oldukları her şeyden çok daha ucuza mal oluyorlar.” dedi.